腫瘤領域
惡性腫瘤是直接威脅人類生命的重大疾病類型，具有極其復雜的發生發展和病理特征，盡管有各種化療、靶向治療、免疫治療等手段，治愈或長期生存對絕大多數患者而言仍是遙不可及，臨床對于新的治療藥物和治療策略存在著顯著尚未滿足的需求。
優發國際生物深耕于腫瘤治療領域。公司首個原創新藥西達本胺是全球首個亞型選擇性組蛋白去乙酰化酶（HDAC）口服抑制劑，屬于機制新穎的表觀遺傳調控劑類藥物。近十年來，大量的科學研究發現，表觀遺傳在克服腫瘤免疫逃逸，誘導與腫瘤復發相關的腫瘤干細胞的分化、逆轉與腫瘤轉移密切相關的上皮間充質細胞表型轉化以及清除異質性腫瘤中的耐藥性細胞等分子作用方面扮演了十分重要的角色，表觀遺傳藥物成為當下藥物研發的熱點。優發國際生物在這一領域的研究已堅持了二十年。2014年12月，西達本胺獲CFDA批準用于外周T細胞淋巴瘤治療，填補了我國該治療領域空白。2019年11月，西達本胺獲NMPA批準聯合芳香化酶抑制劑用于激素受體陽性、人表皮生長因子受體-2陰性、絕經后、經內分泌治療復發或進展的局部晚期或轉移性乳腺癌患者。首次確證HDAC抑制劑聯合其他靶向藥物可有效改善腫瘤耐藥，成為全球首個以實體腫瘤為適應癥獲批的表觀遺傳調控機制類藥物。2021年6月，日本獲批用于單一療法治療復發性或難治性（R/R）成人T細胞白血病（ATL）；2021年12月，日本獲批用于單藥治療復發性或難治性（R/R）外周T細胞淋巴瘤（PTCL）；2023年3月，優發國際生物原創新藥西達本胺在中國臺灣地區獲準乳腺癌適應癥上市。西奧羅尼是公司自主設計和研發的具有全球專利保護的新分子實體，是一個多靶點多通路選擇性激酶抑制劑，屬于小分子抗腫瘤原創新藥，可選擇性抑制Aurora B、CSF1R和VEGFR/PDGFR/DDR等多個激酶靶點。2023年9月，西奧羅尼單藥用于治療小細胞肺癌的III期臨床試驗完成入組。目前，臨床試驗正在全球開展。CS23546是公司自主研發的一個小分子PD-L1抑制劑，2023年6月，CS23546已經獲準在中國開展用于晚期惡性腫瘤的臨床試驗，目前正在國內開展I期臨床試驗。
代謝性疾病領域
代謝性疾病是最常見的慢性疾病，累及心腦血管以及肝、腎等重要器官，其治療費用占據醫療支出的主要部分。長期療效欠佳與治療依從性不足是造成醫療資源浪費和患者預后不良的重要原因，臨床對于新的治療手段存在持續需求。
西格列他鈉是公司首個針對代謝病治療的藥物品種，它屬于化學結構完全不同于噻唑烷二酮類（Thiazolidinedione, TZD）的構型限制型過氧化物酶增殖體激活受體全激動劑（Configuration-restricted PPAR pan agonist）。作為一類無法借鑒前人成功經驗的全新機制藥物，研發難度很大，它所挑戰的PPAR受體全激動劑的臨床研究在國際上屈指可數。西格列他鈉突破了國際上PPAR受體全激動劑研究的障礙，并取得了有效性和安全性均好的研究結果，是全球最早完成III期臨床試驗的PPAR全激動劑。2021年10月，西格列他鈉獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，用于治療2型糖尿病。基于其獨特的藥效分子機制，西格列他鈉在糖尿病及其相關并發癥等的治療中均具有廣闊的應用前景，針對這些疾病類型的臨床探索也在進行中。
目前，公司還有分別針對高脂血癥、非酒精性脂肪性肝炎、慢性腎病等代謝性疾病治療的候選化合物分子正處在早期開發階段。
自身免疫疾病領域
自身免疫性疾病是超過100種病理類型的一大類疾病的總稱，包括常見的如類風濕性關節炎、銀屑病、系統性紅斑狼瘡以及各種罕見的疾病類型，這些疾病輕則影響患者生活質量重則危及生命。由于不同患者的病理特征存在顯著的異質性，導致臨床治療的有效性偏低甚至缺乏有效治療藥物的情況，臨床亟需新的治療手段。
公司在本領域的首個品種CS12192屬于作用機制新穎的JAK3/JAK1/TBK1選擇性激酶抑制劑，在靶點選擇和分子機制上顯著不同于現有臨床藥物，與已上市的JAK激酶抑制劑相比，CS12192不但能有效抑制免疫細胞過度活化介導的炎癥，同時通過抑制TBK1減輕免疫細胞的組織侵襲，帶來更好的療效和安全性，有望為自身免疫相關性疾病臨床治療提供一種新的差異化治療選擇。目前已完成CS12192在中國的臨床I期。
CS32582是公司自主研發的一款酪氨酸激酶2（TYK2）高選擇性小分子變構抑制劑，通過特異性結合TYK2的調節性假激酶JH2結構域，實現對TYK2選擇性抑制，且在治療劑量下不會抑制同家族激酶JAK1、JAK2和JAK3，發揮治療作用的同時帶來良好的安全性。CS32582對TYK2的抑制能有效阻斷白介素（IL）-23、IL-12和Ⅰ型干擾素（IFN）等細胞因子介導的的下游信號通路，從而發揮對銀屑病等自身免疫性疾病的治療作用。CS32582在臨床前研究顯示其在小鼠銀屑病模型中起到了顯著的治療效果。2023年10月，CS32582膠囊已經獲準在中國開展治療銀屑病的臨床試驗申請，目前正在國內開展I期臨床試驗。
抗病毒領域
隨著全球化進程，已知和未知的病毒感染嚴重危害公共衛生安全，病毒感染性疾病將成為未來對人類威脅最大的疾病之一。當前抗病毒藥物治療最顯著的問題是治療不足、易耐藥、停藥后易反彈，開發高效低耐藥的特異或廣譜抗病毒藥物，可積極應對現有已知的病毒感染性疾病；并可作為抗病毒治療體系的技術儲備，抵御未知病毒風險。
在乙型肝炎病毒（HBV）領域，公司開展了不同機制類型藥物的研發工作，以期解決現有治療尚未滿足的臨床需求以及實現未來功能性治愈的長遠目標。
中樞神經性疾病領域
中樞神經疾病是直接影響人類生活質量和精神健康的一大類認知和運動功能障礙疾病，主要包括以阿爾茨海默氏癥為代表的神經退行性疾病、以抑郁癥為代表的精神類疾病，以及癲癇、疼痛、脊髓神經損傷等其他感覺及運動障礙疾病等。伴隨全球經濟發展和人類老齡化社會到來，中樞神經疾病的未滿足臨床需求得到越來越高的重視。結合該類疾病機制錯綜復雜，臨床前病理進程緩慢難以及時干預治療，中樞神經疾病已成為全球藥物研發重點和亟待突破領域之一。以阿爾茨海默氏癥為例，至2020年，全球超過4000萬患者，中國患者約1000萬，近十年來缺乏新機制藥物突破，已有用藥療效有限。
公司長期致力于原創新藥研發，以攻克挑戰性疾病為己任。針對阿爾茨海默氏癥，在業界已有圍繞β-淀粉樣蛋白斑塊、Tau蛋白磷酸化、乙酰膽堿酯酶的主流機制和靶點外，我司基于阿爾茨海默氏癥流行病學和真實世界客觀證據，立足人類基因學關聯，開展了針對差異化靶點的新藥研發，有望為該治療領域做出貢獻。
此外公司也長期關注并積極介入針對其他中樞神經類疾病如神經痛等相關的新藥研發工作。